מחלת הפרקינסון היא מחלה כרונית פרוגרסיבית, מצב חולי תמידי אשר מחמיר עם הזמן. המחלה משפיעה על האופן בו המוח מתאם את תנועות הגוף. כתוצאה מכך יש מתח קבוע בשרירים המוביל לקישיון או רעד ואיבוד היכולת לבצע פעולות תנועתיות כמו הליכה, כתיבה ואף דיבור.
מחלת הפרקינסון נגרמת מאובדן תאי עצב מסוימים במוח. תאי עצב אלו אחראים על יצור מולקולה בשם 'דופאמין'. דופאמין פועל כהורמון וכמוליך עצבי (נוירוטרנסמיטר, שליח), האחראי להעברת פקודות מהמוח לתאי עצב ואל השרירים.
חוקרים באוניברסיטה בקליפורניה חקרו חלבון בשם PTB. חלבון זה הוא כמו מתג גנטי, המכבה ומדליק ביטוי של גנים בתא. הכיבוי נעשה ע״י קישור של החלבון לחומר הגנטי אשר גורם לעיכוב ביטוי הגן. החוקרים השתמשו בשיטה מסוימת המעכבת את פעולת החלבון בדגימת התאים שעבדו איתם, כאשר אחד החוקרים טען כי פעולה חוזרת ונשנית של העיכוב כרוכה בעבודה נוספת, ולכן הוא ייצר תאים מהונדסים גנטית בהם חלבון זה יושבת לתמיד.
ההשלכות של סילוק לתמיד של גן מסוים מתא הן לא צפויות. לעיתים הגן (החלבון) קשור לפעולות נוספות בתא, מה שיכול לגרום לכך שהתא לא מצליח לשרוד את סילוק הגן, מה שעלול לגרום לכישלון בניסיון לייצר שורה של תאים ללא הגן.
החוקרים עבדו עם תא מסוג פיברובלאסט. זהו תא של רקמת חיבור האחראי ליצירת קולגן והחלמה של פצעים. לאחר ניסיונות לסלק את הגן מהתא, ראו החוקרים ששורת התאים גדלה לאט מאוד, וחשבו לנטוש את הפרויקט. אחרי מספר שבועות החוקרים היו המומים לגלות כי נשארו מעט מאוד תאים מסוג פיברובלסט בדגימה, ובמקומם הופיעו תאי עצב.
זוהי תגלית מדהימה. סילוקו של גן אחד מתאי הפיברובלסט גורם לתאים להפוך לתאי עצב. בנוסף, החוקרים הצליחו לייצר תאי עצב אשר מייצרים דופאמין.
החוקרים לקחו סוג של עכברי מעבדה בעלי תכונות המדמות את מחלת הפרקינסון האנושית. הניסוי כרוך בפגיעה בתאי העצב של העכבר, המשחררים דופמין במוחו, וכתוצאה מכך העכברים מראים תסמינים של מחלת הפרקינסון. החוקרים הזריקו לעכברים חומר אשר מעכב את ביטוי החלבון PTB, והצליחו להעלים את תסמיני מחלת הפרקיסון מעכברי המעבדה, לתמיד, לאחר טיפול בודד.
כמובן, עכברים אינם אנשים, ופגיעה בתאי העצב אינה באמת מעידה עליהם כחולים בפרקינסון. אך עדיין, המחקר מספק כיוון עתידי אפשרי לטיפול במחלה.
לינק למאמר:
https://www.nature.com/articles/s41586-020-2388-4
